Evaluación positiva de medicamentos: mayo, junio y julio 2018 Sanid. mil. 2018; 74(4) 245 Estará disponible como polvo para concentrado para solu-ción para perfusión 150 mg. VESTRONIDASA ALFA (MEPSEVII®)9,33,34 Las autoridades sanitarias ha aprobado la vestroni-dasa alfa para el tratamiento de la mucopolisacaridosis de tipo VII (MPS VII, también conocida como síndro-me de Sly), una enfermedad hereditaria causada por la carencia de una enzima necesaria para descomponer los hidratos de carbono complejos denominados glucosami-noglucanos (GAG). La enfermedad provoca la acumulación de GAG en el organismo, lo que causa una amplia variedad de problemas, como rigidez articular, estatura baja, aumento del tamaño del hígado y el bazo, hipoacusia, cataratas y retrasos del desa-rrollo. La MPS VII es «rara», y Mepsevii ha sido designado «medi-camento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en en-fermedades raras) el 21 de marzo de 2012. El principio activo vestronidasa alfa es una forma recombi-nante de la beta-glucuronidasa humana. Es un tratamiento de reemplazo enzimático destinado a proporcionar o suplementar beta-glucuronidasa, una enzima que ayuda con la degradación de glicosaminoglicanos y por tanto, previene su acumulación en varios tejidos en el cuerpo. La forma galénica disponible es concentrado para solución para perfusión 2mg/ml. CÓDIGO NACIONAL: 723571 Mepse-vii 2 mg/ml concentrado para solucion para perfusion, 1 vial de 5 ml (No comercializado). Su código ATC: A16AB OTROS PRODUCTOS PARA EL TRACTO ALIMENTARIO Y ME-TABOLISMO: ENZIMAS. Mepsevii se administra cada dos semanas mediante perfu-sión (goteo) en una vena durante 4 horas. La dosis recomen-dada para cada perfusión es de 4 mg por kilogramo de peso corporal. Antes de la perfusión, el paciente recibe un trata-miento con antihistamínicos para reducir el riesgo de reaccio-nes alérgicas. En los ensayos clínicos se ha demostrado que Mepsevii dis-minuye los niveles de GAG en el organismo y reduce o estabiliza los síntomas en pacientes con MPS VII. En un estudio principal en el que participaron 12 pacien-tes con MPS VII, los pacientes tratados con Mepsevii duran-te 6 meses presentaron una reducción del 65 % en los niveles de GAG en orina. 11 de 12 pacientes experimentaron una mejoría o una ausencia de empeoramiento de los síntomas, incluidos los que afectan a la visión y al movimiento su ca-pacidad de reducir los niveles de glicosaminoglicanos en el cuerpo. Las reacciones adversas observadas con mayor frecuencia durante el desarrollo clínico fueron reacciones anafilactoides, urticaria y tumefacción en el sitio de inyección. Debe ser prescrito y supervisado por un médico con expe-riencia en mucopolisacaridosis VII u otros tratamientos meta-bólicos hereditarios. Laboratorio: ULTRAGENYX GERMANY GMBH. DE USO HOSPITALARIO. VIGABATRINA (KIGABEQ ®)1,35 Es un antiepiléptico cuya actividad anticonvulsionante está mediada a través de la inhibición selectiva e irreversible de la enzima responsable de la ruptura del GABA. Indicado en lactantes y niños a partir de 1 mes de vida hasta menores de 7 años para: • Tratamiento en monoterapia de espasmos infantiles (sín-drome de West). • Tratamiento en combinación con otros medicamentos an-tiepilépticos para pacientes con epilepsia parcial resisten-te (convulsiones de inicio focal) con o sin generalización secundaria cuando otras combinaciones de medicamentos han mostrado ser inadecuadas o mal toleradas. Los ensayos clínicos han mostrado que reduce la frecuencia de las crisis en pacientes con espasmos infantiles en monoterapia y, en pacientes con epilepsia parcial resistente cuando se añade al tratamiento antiepiléptico de base. Las reacciones adversas observadas con mayor frecuencia durante el desarrollo clínico fueron defectos en el campo visual, trastornos psiquiátricos tales como agitación, excitación, agre-sión, nerviosismo, depresión y reacción paranoide, y trastornos del sistema nervioso tales como sedación marcada, estupor y confusión. Estará disponible como comprimidos solubles fragmentables 100 mg y 50 mg. Kigabeq es un medicamento híbrido de Sabrilex (500mg, gránulos para solución oral), que está autorizado en la Unión Europea desde el 22 de marzo de 1993. Kigabeq con-tiene el mismo principio activo que Sabrilex pero está dis-ponible en una dosis inferior (permitiendo el incremento de dosis 50 mg), además de las dosis de 500 mg. Es para uso en pediatría. Puede ser administrado a través de sonda gástrica en pacientes que no pueden tragar. Una solicitud de autori-zación híbrida descansa en parte en los resultados preclínicos y clínicos del medicamento de referencia y en parte en datos nuevos. VONICOG ALFA (VEYVONDI®)9,36 Las autoridades sanitarias han aprobado el vonicog alfa para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand (VWD) en adultos de 18 años o mayores cuando el tratamiento solo con desmopresina es ineficaz o no indicado para: • Tratamiento de hemorragias y sangrado quirúrgico. • Prevención del sangrado quirúrgico. Veyvondi no debe utilizarse en el tratamiento de la hemofilia tipo A. Se utiliza «a demanda» para tratar los episodios hemorrági-cos y también para prevenir y tratar las hemorragias durante las intervenciones quirúrgicas. El principio activo de Veyvondi, el vonicog alfa, actúa en el organismo del mismo modo que el factor de Von Willebrand na-tural. Sustituye a la proteína que falta, ayudando así a que la sangre coagule y controlando temporalmente el trastorno hemo-rrágico, es decir, se comporta de la misma manera que el factor von Willebrand endógeno.
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