Sánchez-de-Castro M., et al.
hasta la fecha para determinar si se puede mantener la designa-ción
de huérfano.
AMIKACINA (Arikayce liposomal®)1,5-7
El principio activo es ampliamente conocido, amikacina, un
antibiótico del grupo de los aminoglucósidos, semisintético, de
acción bactericida. Se une a la subunidad 30S de los ribosomas
bacterianos produciendo un complejo de iniciación 70S de ca-rácter
no funcional, de forma que se interfiere la síntesis protei-ca.
En este medicamento se presenta como amikacina liposomal
para su inhalación.
Indicado para el tratamiento de la infección pulmonar por
micobacterias no tuberculosas causada por el complejo Myco-bacterium
avium (MAC) en adultos con opciones de tratamiento
limitadas y que no presentan fibrosis quística.
La eficacia y seguridad se extrae principalmente del ensayo
CONVERT de fase III, en curso, aleatorizado, abierto, multi-nacional.
N = 336 pacientes. Aleatorizados (2:1) para recibir
amikacina liposomal (ALIS) una vez al día como complemento
de terapia estándar (GBT) (n = 224), o GBT solo (n = 112). El
criterio de valoración principal del ensayo fue la proporción de
pacientes que lograron la conversión del cultivo a los 6 meses. La
conversión del cultivo se logró en 65 de 224 pacientes (29%) con
ALIS + GBT y 10 de 112 (9%) con GBT solo (HR: 4,22; IC 95%,
2,08-8,57; p < 0,001).Los efectos adversos más frecuentes fue-ron
nefrotoxicidad, ototoxicidad y efectos sobre las patologías
neuromusculares que pueden deberse a la exposición crónica a
la amikacina.
Arikayce liposomal® fue designado medicamento huérfano
el 8 de abril de 2014. La EMA revisará la información disponible
hasta la fecha para determinar si se puede mantener la designa-ción
de huérfano.
Para su prescripción se deben tener en cuenta las recomen-daciones
oficiales sobre el uso adecuado de agentes antibacteria-nos.
Arikayce® estará disponible como dispersión para inhala-ción
por nebulizador (590 mg).
AVAPRITINIB (Ayvakyt®)1,8-9
El avapritinib es un inhibidor de la cinasa de tipo 1 que ha
demostrado actividad bioquímica in vitro en los pacientes con
mutación D842V del receptor alfa del factor de crecimiento de-rivado
de plaquetas (PDGFRA) y con mutación D816V de KIT,
asociada con la resistencia al imatinib, el sunitinib y el regora-fenib.
La indicación aprobada es en monoterapia para el tratamien-to
de pacientes adultos con tumores del estroma gastrointestinal
(GIST) irresecables o metastásicos portadores de la mutación
D842V del PDGFRA.
La eficacia y seguridad de Ayvakyt® se evaluó en un ensa-yo
clínico multicéntrico, de un solo grupo y abierto y con una
n = 217 y una duración de seguimiento de 26 meses (BLU-285-
1101; NAVIGATOR). Con una dosis inicial de 300 mg o 400 mg
una vez al día. La eficacia se evaluó en función de la tasa de res-puesta
global (TRG) 95 pacientes (IC 95%) RC en 13 pacientes
240 Sanid. mil. 2020; 76 (4)
y RP 86 pacientes y la duración de la respuesta (DdR) de 22,1
meses. La mediana de la supervivencia sin progresión fue de 24
meses. Con reducciones tumorales radiográficas en el 98% de los
pacientes.
Además, un ensayo abierto y aleatorizado de fase III en cur-so
(BLU-285-1303; VOYAGER) n = 239. Variable principal es
la SSP. Noventa y seis pacientes adicionales recibieron avapri-tinib
en este ensayo después de la progresión de la enfermedad
en el tratamiento de control con regorafenib (cruzado). Hasta la
última fecha de corte de datos, el 9 de marzo de 2020, la duración
media del tratamiento fue de 8,9 meses en pacientes con GIST
que tenían la mutación D842V de PDGFRA incluidos en este
estudio, lo que proporciona algunos datos preliminares compa-rativos
de seguridad.
Los efectos adversos más frecuentes (en ≥20% de los pacien-tes)
fueron náuseas, fatiga, anemia, edema periorbital, edema
facial, hiperbilirrubinemia, diarrea, vómitos, edema periférico,
aumento del lagrimeo, disminución del apetito y deterioro cog-nitivo.
El Comité Europeo de Evaluación de Medicamentos
(CHMP) ha recomendado de manera condicional la autoriza-ción
de comercialización, al satisfacer una necesidad médica no
cubierta en la medida en que, el beneficio para la salud pública
de su inmediata disponibilidad es superior al riesgo inherente de
que todavía se requieran datos adicionales. El titular de la auto-rización
de comercialización proporcionará más datos clínicos
posteriormente.
Ayvakyt® fue designado medicamento huérfano el 17 de julio
de 2017. La EMA revisará la información disponible hasta la
fecha para determinar si se puede mantener la designación de
huérfano.
Este fármaco debe ser prescrito por un médico especialis-ta
con experiencia en el uso de medicamentos antineoplásicos.
Estará disponible como comprimidos recubiertos con película
(100 mg, 200 mg y 300 mg).
BELANTAMAB MAFODOTIN (Blenrep®)1,10-11
Belantamab mafodotin es un anticuerpo monoclonal hu-manizado
IgG1k específico para el antígeno de maduración de
células B (BCMA) conjugado con un agente citotóxico maleimi-docaproil
monometil auristatina F (mcMMAF). El anticuerpo
conjugado se une al BCMA de la superficie celular causando la
interrupción del ciclo celular e induciendo citotoxicidad celular
dependiente de anticuerpos.
Blenrep® está indicado en monoterapia para el tratamiento
del mieloma múltiple en pacientes adultos que han recibido al
menos cuatro tratamientos previos y cuya enfermedad es refrac-taria
al menos a un inhibidor del proteasoma, a un agente in-munomodulador
y a un anticuerpo monoclonal anti-CD38, y
que hayan presentado progresión de la enfermedad en el último
tratamiento.
La eficacia y seguridad se evaluó en un estudio fase II,
multicéntrico, abierto (205678), con dos brazos. Aleatorizados
para recibir 2,5 mg/kg (N = 97) o 3,4 mg/kg (N = 99) en infusión
cada 3 semanas. La eficacia se evaluó en la cohorte que recibió la
dosis de 2,5 mg/kg (recomendada según la evaluación general del