Evaluación positiva de medicamentos: junio, julio y agosto 2015 Sanid. mil. 2015; 71 (4) 255 do en cuenta la epidemiología de la malaria causada por P. falcipa-rum en las diferentes áreas geográficas. Se trata de una vacuna preeritrocítica que limita la capacidad de P. falciparum de infectar, crecer y multiplicarse en el hígado me-diante la obtención de la inmunidad humoral y celular de la proteína circumsporozoito. Además, Mosquirix® induce una protección fren-te al virus de la hepatitis B mediante la obtención de respuestas de inmunidad humoral. En los ensayos realizados ha mostrado capacidad para propor-cionar protección frente a la malaria en niños de entre 6 semanas hasta los 17 meses de edad. En los niños de 6 a 12 semanas, la efica-cia de la vacuna frente al primer o único episodio clínico de malaria tras 12 meses de seguimiento fue del 31%, mientras que en los niños de 5 a 17 meses fue del 56%. Durante un período de seguimiento de más de 36 meses, la eficacia de la vacuna frente a todos los epi-sodios de malaria fue del 27% en los niños de 6 a 12 semanas, y el 46% en los de 5 a 17 meses. Las reacciones adversas más comunes observadas durante el de-sarrollo clínico fueron fiebre, reacciones en el lugar de inyección e irritabilidad. Este medicamento está destinado exclusivamente para su co-mercialización fuera de la Unión Europea. 10. SEBELIPASA ALFA (Kanuma®)5,16 El principio activo es sebelipasa alfa, una lipasa ácida lisosomal humana recombinante que ha mostrado capacidad para reemplazar la actividad de la enzima deficitaria, con la consiguiente reducción del contenido de grasa hepática, y de los niveles plasmáticos de tran-saminasas, colesterol LDL, colesterol No -HDL y triglicéridos. Ade-más, hay un beneficio significativo en términos de supervivencia (67%) en niños mayores de 12 meses con enfermedad de Wolman. Está indicada para el tratamiento de sustitución enzimática a lar-go plazo en pacientes de todas las edades con deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL). La deficiencia de LAL es una enfermedad rara asociada a una morbimortalidad significativa, que afecta a per-sonas desde la infancia hasta la edad adulta. La deficiencia de LAL que se presenta en lactantes es una urgencia médica con una progre-sión rápida de la enfermedad durante un periodo de semanas, que suele ser mortal durante los 6 primeros meses de vida. Las reacciones adversas más graves, experimentadas en un 3% de los pacientes en los ensayos clínicos, fueron signos y síntomas consistentes con una reacción anafiláctica. Los signos y síntomas in-cluyeron malestar en el pecho, inyección conjuntival, disnea, erup-ción generalizada y prurito, hiperemia, edema palpebral leve, rino-rrea, dificultad respiratoria grave, taquicardia, taquipnea y urticaria. Debe ser prescrito por médicos con experiencia en el tratamiento del déficit de lipasa ácida liposomal u otros desórdenes metabólicos o insuficiencia hepática crónica. Kanuma® fue designado como medicamento huérfano el 17 de diciembre de 2010. 11. SONIDEGIB (Odomzo®)5,17 El principio activo es sonidegib, un agente antineoplásico que inhibe la vía de señalización Hedgehog, un regulador clave en el desarrollo y la morfogénesis de los mamíferos, la cual está unida a la patogénesis de varios cánceres incluyendo carcinoma basoce-lular (CBC). Está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con CBC localmente avanzado y no candidatos para cirugía o radioterapia. Sonidegib ha mostrado reducir las lesiones del CBC localmente avanzado con una tasa de respuesta del 54% y una supervivivencia libre de progresión de aproximadamente 22 meses. Las reacciones adversas más comunes observadas durante el de-sarrollo clínico fueron calambres musculares, dolor muscular, pérdi-da de cabello, alteración o pérdida del gusto, náuseas, diarrea, incre-mento en sangre de creatinfosfoquinasa, pérdida de peso, y fatiga. Se implementarán un plan de prevención de embarazos y un plan de farmacovigilancia como parte de la autorización de comer-cialización. Debe ser prescrito por o bajo la supervisión de médicos con ex-periencia en el manejo de la indicación aprobada. 12. SUSOCTOCOG ALFA (Obizur®)1,18 El principio activo es susoctocog alfa, un factor VIII recombi-nante porcino. Detiene el sangrado mediante la formación de un complejo con el factor de coagulación IX activado y acelerando la conversión del factor X en factor X activado. Este convierte la pro-trombina en trombina y éste convierte el fibrinógeno en fibrina de forma que se pueda formar un coágulo. En los ensayos clínicos ha mostrado su capacidad para detener o reducir el sangrado con la consiguiente mejoría clínica. Está indicado en adultos para el tratamiento de episodios hemo-rrágicos en pacientes con hemofilia adquirida causada por anticuerpos de los factores de coagulación VIII. En base a los datos de eficacia y seguridad aportados se recomienda una autorización bajo circunstan-cias excepcionales. La autorización en circunstancias excepcionales está sujeta a ciertas obligaciones específicas, y se revisa de forma anual. Esto sucede cuando el solicitante no es capaz de proporcionar datos exhaustivos sobre eficacia y seguridad del medicamento, debi-do a la baja frecuencia de la enfermedad para la que está destinada, conocimientos científicos limitados en el área concerniente o conside-raciones éticas relacionadas con la recogida de datos. La reacción adversa más común observada durante el desarrollo clínico fue el desarrollo de anticuerpos inhibidores contra el factor VIII porcino. El tratamiento debe iniciarse bajo la supervisión de un médico con experiencia en el trata-miento de la hemofilia. Obizur® fue designado como medicamento huérfano el 20 de septiembre de 2010. BIBLIOGRAFIA 1. Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Informe mensual so-bre medicamentos de Uso Humano y Productos Sanitario. Julio 2015. Disponible en URL: http://www.aemps.gob.es/informa/boletinMensual/2015/julio/docs/ boletin-mensual_julio-2015.pdf 2. Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) EMA/ CHMP/392428/2015 23 July 2015. Disponible en URL: http://www.ema.europa. eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisa-tion/ human/003882/WC500190416.pdf
Revista de Sanidad Militar de las FAS 71_4
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