Evaluación positiva de medicamentos: marzo, abril y mayo 2017 Sanid. mil. 2017; 73 (3) 167 Inotuzumab ozogamicina es una inmunoglobulina humani-zada clase G subtipo 4 (IgG4) que reconoce específicamente a CD22 humano. La indicación aprobada por parte de la EMA es el tratamien-to en monoterapia de leucemia linfoblástica aguda (LLA) de precursores de células B CD22 positivo en adultos en situación refractaria o en recaída; y cuando hay cromosoma Filadelfia po-sitivo (Ph+) en los que ha fallado el tratamiento con al menos un inhibidor de la tirosina quinasa (TKI). La recomendación para su aprobación se ha basado en los resultados de eficacia y seguridad obtenidos de un ensa-yo clínico de FASE III “INO-VATE 1022 trial”, en pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda en recaída o refrac-taria, que se asignaron al azar a 2 brazos de tratamiento para recibir tratamiento con inotuzumab ozogamicina o quimiote-rapia intensiva (terapia estándar). Los criterios de evaluación primaria fueron la remisión completa (incluyendo remisión completa con recuperación hematológica incompleta) y la supervivencia global. Se aleatorizaron 326 pacientes, en los primeros 218 (109 en cada grupo) se realizó análisis por in-tención de tratar. Las variables intermedias fueron todas fa-vorables a inotuzumab ozogamicina; sin embargo, la mediana de supervivencia global fue de 7,7 meses (IC95%: 6,0 a 9,2) frente a 6,7 meses (IC 95%: 4,9 a 8,3) y la razón de riesgo fue de 0,77 (IC del 97,5%: 0,58 a 1,03) (p = 0,04).Concluyendo que se produce un incremento del porcentaje de pacientes en remisión completa, remisión molecular y retraso de la progre-sión de la enfermedad, pero sin diferencias significativas en la supervivencia global. En relación a la seguridad, se observó en 15 pacientes (11%) que recibieron inotuzumab ozogamicina y en 1 paciente (1%) que recibió terapia estándar enfermedad hepática veno-oclusiva / síndrome de obstrucción intestinal. Además de otras reacciones adversas como trombocitopenia, neutropenia, anemia, leucope-nia, infección y hemorragia. El 21 de abril de 2017 el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) adoptó un dictamen positivo recomendando la concesión de una autorización de comercialización. Besponsa® fue designado como medicamento huérfano el 7 de junio de 2013. 12. NONACOG BETA PEGOL (REFIXIA®)14,28 Se trata de un factor IX de coagulación recombinante que reemplaza el factor IX natural ausente ayudando a la hemostasia y proporcionando control temporal del sangra-do, indicado en el tratamiento y profilaxis del sangrado en pacientes de 12 años y mayores con hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX). En los ensayos clínicos ha mos-trado que previene y trata el sangrado en pacientes con he-mofilia B. Ha sido probado en cuatro ensayos de Fase 3 en pacientes previamente tratados con hemofilia B grave o moderada con una actividad de factor IX inferior al 2 por ciento. Los participantes fueron cegados a la dosis y asignados al azar a recibir 10 UI / kg o 40 UI / kg del fármaco una vez por semana. De los cuatro ensayos, dos evaluaron la seguridad y la efica-cia en adultos y en niños de 12 años y menores. El 2º estudio está todavía en curso. Los otros dos evaluaron la seguridad y eficacia después de una exposición a largo plazo y durante procedimien-tos quirúrgicos. En todos los ensayos y tratamientos, tuvo éxito en el trata-miento del 93 por ciento de las hemorragias. Para los adolescen-tes y adultos que recibieron 40 UI / kg del fármaco una vez por semana, el 99 por ciento de las hemorragias se trataron usando una sola dosis del fármaco. Los pacientes tratados con 40 UI / kg una vez a la sema-na tuvieron una tasa de hemorragia anualizada baja en adultos (media 2,51) y en niños (media 1,44), mientras que los pacientes tratados con 10 UI / kg una vez por semana tuvieron una tasa de hemorragia media anualizada de 4,56. Estos pacientes tenían 1,9 veces más probabilidades de tener sangrado y 2,7 veces más probabilidades de tener una hemorragia espontánea que los pa-cientes tratados con la dosis más alta. Además, las hemorragias en la articulación se resolvie-ron en pacientes con la dosis más alta de (90 por ciento de las 20 articulaciones objetivo) en 12 meses, y el tratamiento impactó positivamente en la calidad de vida relacionada con la salud. El efecto hemostático durante la cirugía se confirmó con una tasa de éxito del 100 por ciento en 13 cirugías mayores, incluyen-do nueve procedimientos ortopédicos mayores en pacientes de 15 a 56 años. La eficacia y la seguridad se están ensayando actualmente en un ensayo de Fase 3, abierto, de un solo brazo y sin control, para la prevención y tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes previamente no tratados con hemofilia B, presentando una actividad de factor IX inferior al 2 %. También se está reclutando pacientes para un ensayo clínico de Fase 1 para comparar la farmacocinética de Refixa® y Al-prolix ® (un fármaco de reemplazo estándar) en pacientes con hemofilia B. Las reacciones adversas observadas con más frecuencia du-rante el desarrollo clínico fueron náuseas, prurito, fatiga y reac-ciones en el sitio de inyección. Algunos pacientes tratados con factor IX pueden desarrollar inhibidores (anticuerpos) frente al factor IX que causan falta de eficacia y como consecuencia pér-dida del control de la coagulación. Los factores IX de la coagu-lación pueden potencialmente producir formación de coágulos en los vasos sanguíneos. Además, es conocido que los medica-mentos con factor IX pueden producir reacciones de hipersen-sibilidad. Refixia® fue designado como medicamento huérfano el 15 de mayo de 2009. 13 NUSINERSEN (SPINRAZA®)8,29,30,31,32 Se ha aprobado su indicación en el tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q, que es una enfermedad genética rara que causa debilidad muscular y pérdida progresiva de la función motora. Se trata de un trastorno autosómico recesivo raro re-sultante de la degeneración de la neurona motora en la médu-
REVISTA SANIDAD FAS JUL SEP 2017
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