Evaluación positiva de medicamentos: marzo, abril y mayo 2019 Sanid. mil. 2019; 75(3) 157 La eficacia, seguridad y tolerabilidad fue estudiada a través de 3 ensayos clínicos con una «n» total de 627 pacientes con dependencia de opioides, en los que se estudió como variable de eficacia la negatividad para opiáceos de los test de orina negativos. En el primero de ellos, realizado en 163 pacientes que no habían recibido buprenorfina antes, se administró Sixmo® buprenorfina en implante (7,4 mg) versus implantes de placebo durante 4 meses y se obtuvo como resultado test negativos en ese tiempo alrededor del 40% versus 28% respectivamente. El segundo estudio incluyó 287 pacientes que no habían recibido buprenorfina antes, se comparó Sixmo® con implantes de placebo y con buprenorfina sublingual durante los 6 meses, resultando el porcentaje de pruebas de orina negativas para opioides del 31% para Sixmo®, 13% para placebo y 33% para buprenorfina sublingual. En el tercer estudio se incluyeron 177 pacientes en tratamiento con buprenorfina sublingual a una dosis diaria de hasta 8 mg para el manejo de su dependencia de opioides. Se comparó Sixmo ® con buprenorfina sublingual durante de 6 meses, obteniéndose para la variable de eficacia el 96% versus el 88%. Los efectos adversos más frecuentes fueron los relacionados con el implante, cefalea, estreñimiento e insomnio. 4. CÉLULAS AUTÓLOGAS CD34+ CODIFICANTES DEL GEN bA-T87Q-GLOBINA (ZYNTEGLO®)8-11 El principio activo de este medicamento es una población de células autólogas enriquecida en células CD34+ con células madre hematopoyéticas transducidas mediante un vector lentiviral que codifica el gen de la βA-T87Q-globina. Zynteglo® es por tanto un medicamento de terapia génica que añade copias funcionales de un gen modificado de β-globina en las células madre hematopoyéticas de los pacientes a través de la transducción de células autólogas CD34+ con el vector lentiviral BB305, dirigiéndose así a la causa genética subyacente de la enfermedad. Zynteglo® contiene, células madre extraídas de los pacientes que se han modificado genéticamente para que contengan un gen funcional de betaglobina. Zynteglo® se elabora de forma individual para cada paciente a partir de células madre extraídas de su sangre, y solo se debe administrar al paciente para quién se haya elaborado. Zynteglo® está indicado para el tratamiento de pacientes de 12 años de edad y mayores con β-talasemia dependiente de transfusiones que no tienen genotipo β0/β0, para los que el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado, pero no tienen un donante HLA compatible. En los ensayos clínicos Zynteglo® ha mostrado que permite la expresión de la βA-T87Q-globina diseñada para corregir el desequilibrio de β/α-globina en eritrocitos de pacientes con β-talasemia dependiente de transfusiones y tiene el potencial de normalizar los niveles de hemoglobina, eliminando la dependencia de transfusiones crónicas de glóbulos rojos. Datos de eficacia pueden ser consultados en la ficha técnica del medicamento. Los efectos adversos más comunes fueron trombocitopenia, dolor abdominal, dolor torácico no cardiaco, dolor de extremidades, disnea y sofocos. Puesto que Zynteglo® se produce utilizando un retrovirus, podría haber riesgo teórico de cáncer provocado por cambios involuntarios en el material genético, aunque hasta ahora no se han observado casos de este tipo. Existe también un riesgo de hemorragia, ya que el medicamento puede provocar una reducción de las plaquetas. Las medidas para hacer un seguimiento de estos episodios son un registro de pacientes y un estudio a largo plazo para evaluar la respuesta a largo plazo. Zynteglo® debe ser administrado en un centro de tratamiento cualificado por un médico con experiencia en trasplante de células madre hematopoyéticas y en el tratamiento de pacientes β-talasemia dependiente de transfusiones. Zynteglo® fue designado como medicamento huérfano el 24 de enero de 2013 y fue revisado por parte de la EMA bajo el programa de evaluación acelerada. En la actualidad, se le ha concedido una «autorización condicional», esta modalidad de aprobación implica que se espera obtener más información sobre este medicamento. La EMA revisará cada año la información nueva que esté disponible, actualizándose cuando se considere necesario la información general del medicamento. 5. CEMIPLIMAB (LIBTAYO®)3,12-14 El principio activo de Libtayo® es cemiplimab, un agente antineoplásico que se une al receptor de muerte celular programada (PD-1) y bloquea su interacción con los ligandos PD-L1 y PD-L2. Libtayo® en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con carcinoma cutáneo de células escamosas localmente avanzado en pacientes que no son candidatos a cirugía o radioterapia curativa. En los ensayos clínicos ha mostrado que reduce el tamaño del tumor y previene la progresión del tumor más tiempo en comparación con los controles históricos en pacientes adultos con carcinoma cutáneo de células escamosas localmente avanzado o metastásico. Los efectos adversos más frecuentes fueron erupción cutánea, fatiga, diarrea y prurito. Los efectos adversos inmunológicos más frecuentes fueron hipotiroidismo, neumonitis, reacciones adversas cutáneas, hipertiroidismo y hepatitis. En la actualidad la EMA le ha concedido una autorización condicional. Esta autorización se concede a medicamentos que cubren una necesidad clínica no cubierta cuando el beneficio de su disponibilidad inmediata en términos de Salud Pública supera los riesgos de necesitar datos adicionales (el titular de la autorización de comercialización debe aportar datos clínicos completos cuando estén disponibles). 6. DIHIDROCLORURO DE TRIENTINA (CUFENCE®)1,15-17 El principio activo de Cufence® es dihidrocloruro de trientina, un agente quelante del cobre retira el cobre del organismo formando un complejo estable que es eliminado por excreción renal. La trientina puede también inhibir la absorción de cobre del tracto intestinal. La indicación aprobada es el tratamiento de la enfermedad de Wilson en adultos, adolescentes y niños mayores de 5 años intolerantes a la terapia con D-penicilamina.
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