Aparicio Hernández, R., et. al. La eficacia clínica y seguridad de este medicamento se basa en estudios publicados en la literatura, mostrando capacidad de disminuir el cobre sérico y tisular excesivamente elevado en la enfermedad de Wilson, que da lugar a anomalías neurológicas y disfunción hepática. Los efectos adversos más frecuentes fueron náuseas y erupción cutánea. También se ha descrito deterioro neurológico al comienzo del tratamiento. Cufence® fue designado medicamento huérfano el 24 de octubre de 2003. 7. DOLUTEGRAVIR/LAMIVUDINA (DOVATO®)3,18,19 Dovato® es una combinación a dosis fija de dolutegravir 50 mg y lamivudina 300 mg. El principio activo dolutegravir se une al sitio activo de la integrasa bloqueando la transferencia de la cadena durante la integración del ácido desoxirribonucléico retroviral, que es esencial para el ciclo de replicación del VIH; lamivudina es un inhibidor competitivo y sustrato de la transcriptasa inversa del VIH. Tras la fosforilación, se incorpora en la cadena de ADN viral, dando lugar a la terminación de la misma. La indicación aprobada es el tratamiento del virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 en adultos y adolescentes mayores de 12 años con 40 kg de peso o mayor, sin evidencia pasada o presente de resistencia a inhibidores de la integrasa o lamivudina. En los ensayos clínicos ha mostrado que inhibe la replicación viral de manera similar a la terapia triple estándar, empleando un régimen con un único comprimido. Los ensayos clínicos pivotales GEMINI-1 y GEMINI-2 mostraron que este régimen no era inferior respecto a eficacia que la tripe terapia con dolutegravir 50, tenofovir disoproxil fumarato 300 mg y emtricitabina 200 mg. Los efectos adversos más frecuentes fueron náuseas, cefalea, insomnio y diarrea. 8. HIDROXICARBAMIDA (XROMI®)3,20,21 El principio activo es hidroxicarbamida, su mecanismo de acción no está totalmente establecido, tras investigarlo en varios estudios parece que actúa como un inhibidor del ribonucleótido reductasa, interfiriendo en la síntesis de ADN, sin afectar a la síntesis de ácido ribonucleico o de las proteínas. Este principio activo está autorizado en Europa desde 1986 como Hydrea®, en unas indicaciones diferentes a las de Xromi®. La solicitud de autorización se presentó como solicitud híbrida, un tipo de solicitud en el que se tienen en cuenta una parte de los resultados preclínicos y clínicos del medicamento de referencia y otra parte en datos nuevos referidas a la nueva indicación. La nueva indicación que ha sido aprobada recientemente es en la prevención de complicaciones vaso-oclusivas de la enfermedad de células falciformes en pacientes de dos o más años de edad. En los ensayos clínicos Xromi ha mostrado que reduce las complicaciones vaso-oclusivas en la anemia de células falciformes. 158 Sanid. mil. 2019; 75 (3) Las reacciones adversas observadas con más frecuencia durante el desarrollo clínico fueron depresión de la médula ósea incluyendo neutropenia, reticulocitopenia, macrocitosis, trombocitopenia, anemia, dolor de cabeza, mareo, náuseas, estreñimiento, úlceras cutáneas, hiperpigmentación oral, ungueal y cutánea, piel seca y alopecia. 9. PEGFILGRASTIM (GRASUSTEK®)3,22,23 Grasustek® es un medicamento biosimilar, inmunomodulador/ factor estimulador de colonias altamente similar al medicamento de referencia Neulasta® (pegfilgrastim). El principio activo pegfilgrastim es un conjugado covalente del G-CSF humano recombinante (r-metHuG-CSF) con una molécula de polietilenglicol (PEG) que incrementa la producción y diferenciación de neutrófilos maduros y funcionalmente activos desde sus precursores en la médula ósea. La autorización de su comercialización se ha producido en la indicación de la reducción de la duración de la neutropenia y de la incidencia de neutropenia febril en pacientes adultos con tumores malignos tratados con quimioterapia citotóxica (con excepción de leucemia mieloide crónica y síndromes mielodisplásicos). En los estudios realizados según los requerimientos para medicamentos biosimilares de la agencia reguladora europea (EMA), los datos procedentes estudios de fase I y fase III realizados en Europa. El estudio de fase I comparó la farmacocinética y farmacodinámica del biosimilar con la de Neulasta® tanto a dosis terapéutica como a dosis baja. El estudio de fase III se realizó en 254 pacientes con cáncer de mama. Los datos mostraron que Grasustek® es comparable a Neulasta® en calidad (estructura altamente similar, pureza y actividad biológica) así como en términos de seguridad y eficacia.Actualmente se encuentran autorizados numerosos biosimilares de pegfilgastrim (Neulasta® es el primero, siendo autorizado en 2002 y en ese año también se autoriza Neupopeg®. Fulphila®, Pelgraz®, Pelmeg®, Ristempa®, Udenyca® autorizados en 2018. Ziextenzo® en 2019. 10. RAVULIZUMAB (ULTOMIRIS®)3,24-26 Se trata de un medicamento huérfano designado por la Comisión Europea el 30 de mayo de 2016. Ravulizumab es un anticuerpo monoclonal que actúa como inmunosupresor selectivo ya que se une específicamente a la proteína del complemento C5, inhibe su escisión en C5a y C5b e impide la generación del complejo C5b-9 del complemento terminal. Sin embargo, ravulizumab preserva los primeros componentes de la activación del complemento que son esenciales para la opsonización de los microorganismos y la eliminación de inmunocomplejos. Se ha aprobado su indicación en el tratamiento de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), en pacientes adultos:1) con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad y 2) en pacientes clínicamente estables tras haber sido tratados con eculizumab durante al menos los últimos 6 meses. La eficacia y seguridad de este anticuerpo fue estudiada principalmente a través de dos ensayos clínicos de fase 3, abiertos y
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