Evaluación positiva de medicamentos: mayo, junio y julio 2018 Sanid. mil. 2018; 74(4) 243 Esta indicado en el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR) en pacientes adultos con polineuropatía estadio 1 o estadio 2. Los ensayos clínicos han mostrado producir efectos clínica-mente relevantes tanto en el componente neurológico de la en-fermedad y en la calidad de vida, como un impacto positivo en los parámetros cardiacos. Las reacciones adversas observadas con mayor frecuencia durante el desarrollo clínico fueron edema periférico y reaccio-nes relacionadas con la infusión. Estará disponible como concentrado para solución para in-fusión 2 mg/mL. PEGFILGRASTIM (PELGRAZ®)1,26 Pegfilgrastim es un conjugado covalente del G-CSF humano recombinante (r-metHuG-CSF) con una molécula de polieti-lenglicol (PEG) que incrementa la producción y diferenciación de neutrófilos maduros y funcionalmente activos desde sus pre-cursores en la médula ósea. Es un medicamento biosimilar, altamente similar al medica-mento de referencia Neulasta (pegfilgrastim), que fue autorizado en la Unión Europea el 22 de agosto de 2002. Los datos muestran que Pelgraz es comparable a Neulasta en calidad, seguridad y eficacia. Indicación aprobada es en la reducción de la duración de la neutropenia y de la incidencia de neutropenia febril en pacientes adultos con tumores malignos tratados con quimioterapia cito-tóxica (con excepción de leucemia mieloide crónica y síndromes mielodisplásicos). Estará disponible como solución para inyección 6 mg. PEGFILGRASTIM (UDENYCA®)1,27 Pegfilgrastim es un conjugado covalente del G-CSF humano recombinante (r-metHuG-CSF) con una molécula de polieti-lenglicol (PEG) que incrementa la producción y diferenciación de neutrófilos maduros y funcionalmente activos desde sus pre-cursores en la médula ósea. La Indicación aprobada: en la reducción de la duración de la neutropenia y de la incidencia de neutropenia febril en pacientes adultos con tumores malignos tratados con quimioterapia cito-tóxica (con excepción de leucemia mieloide crónica y síndromes mielodisplásicos). Estará disponible como solución para inyección 6 mg. TEZACAFTOR/ IVACAFTOR (SYMKEVI®)1,28 Tezacaftor es un corrector del CFTR que facilita el procesa-miento y transporte celular de la proteína F508 incrementando de este modo la cantidad de proteína funcional en la superficie celular, mientras que ivacaftor es un potenciador de la proteína CFTR, esto es, in vitro aumenta la apertura del canal de CFTR. Symkevi está indicado, en un régimen combinado con iva-caftor 150 mg, para el tratamiento de pacientes con fibrosis quís-tica (FC) de 12 años y mayores homocigotos para la mutación F508del o que son heterocigotos para la mutación F508del y con una de las siguientes mutaciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G y 3849+10kbC→T. En dos estudios pivotales, Symkevi ha mostrado que mejora la función pulmonar y disminuye el número y la tasa de exacer-baciones pulmonares en pacientes con fibrosis quística con las mutaciones arriba mencionadas, medidas durante 24 semanas y 8 semanas. En dos estudios pivotales, Symkevi ha mostrado que mejora la función pulmonar y disminuye el número y la tasa de exacer-baciones pulmonares en pacientes con fibrosis quística con las mutaciones arriba mencionadas, medidas durante 24 semanas y 8 semanas. Las reacciones adversas observadas con mayor frecuencia durante el desarrollo clínico fueron cefalea y nasofaringitis. Estará disponible como comprimidos recubiertos de película 100 mg/ 150 mg. TILDRAKIZUMAB (ILUMETRI®)1,29 Tildrakizumab es un inhibidor de la interleukina que actúa como inmunosupresor mediante la inhibición de la acción de la interleukina 23, reduciendo así la liberación de citoquinas proin-flamatorias. Está indicada en el tratamiento de adultos con psoriasis en placa de moderada a grave que son candidatos a recibir terapia sistémica. Los ensayos clínicos han mostrado que reduce la res-puesta inmune y el proceso inflamatorio y, de este modo, mejora los signos y síntomas de pacientes con psoriasis en placa de mo-derada a grave. Las reacciones adversas observadas con mayor frecuencia durante el desarrollo clínico fueron infecciones del tracto respi-ratorio superior, gastroenteritis, náuseas, diarrea, cefalea, dolor en el lugar de inyección y dolor de espalda. Estará disponible como solución para inyección 100 mg. TISAGENLECLEUCEL (KYMRIAH®)9,30,31 Las autoridades sanitarias han aprobado el tisagenlecleucel para dos tipos de cáncer: • Leucemia linfoblástica aguda (LLA) refractaria de células B en niños y adultos jóvenes de hasta 25 años de edad, en recaída post-transplante, ha reaparecido dos o en segunda o posteriores recaídas. • Linfoma B difuso de célula grande (DLBCL) en adultos recivivante o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico. Kymriah es un tipo de medicamento de terapia avanzada de-nominado «medicamento de terapia génica», que actúa introdu-ciendo genes en el organismo. Los cánceres de la sangre en los que se utiliza Kymriah son «raros», y Kymriah ha sido designado «medicamento huérfano» (es decir, un medicamento utilizado en enfermedades raras) para
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