Evaluación positiva de medicamentos: marzo, abril, mayo, junio y julio de 2021
Sanid. mil. 2021; 77(4) 213
7. EVINACUMAB (Evkeeza®)4, 22,23
Evinacumab es un anticuerpo monoclonal que ha sido diseñado
para reconocer y unirse a la angiopoyetina 3 (ANGPTL3)
que se expresa fundamentalmente en el hígado. La ANGPTL3
juega un papel importante en la regulación del metabolismo de
los lípidos al inhibir la lipoproteinlipasa (LPL) y la lipasa endotelial
(EL).
El bloqueo de ANGPTL3 reduce los niveles de triglicéridos
y HDL-C impidiendo la inhibición de la LPL y de la EL por
la ANGPTL3. Además, Evinacumab reduce el LDL-C independientemente
de la vía clásica mediada por el receptor de LDL
(LDLR) al promover el procesamiento de lipoproteínas de muy
baja densidad (VLDL) y la eliminación de remanentes de VLDL
antes de la formación de LDL a través de un mecanismo dependiente
de EL. Está indicado, como adyuvante de la dieta y de
otros tratamientos que reduzcan el colesterol LDL, para el tratamiento
de adultos y adolescentes de 12 años y mayores con
hipercolesterolemia familiar homocigota. Los datos de eficacia
y seguridad se obtuvieron del ensayo clínico aleatorizado, doble
ciego, con 65 pacientes mayores de 12 años con hipercolesterolemia
familiar homocigótica, y controlado con placebo. Después
de 24 semanas, los niveles medios de colesterol LDL en la sangre
de los pacientes que recibieron Evinacumab se habían reducido
en alrededor de un 47% desde el inicio del tratamiento, en comparación
con un aumento de alrededor del 2% en los pacientes
que recibieron placebo. Los efectos adversos más frecuentes fueron
rinitis y faringitis.
8. HIDROCORTISONA (Efmody®)9,24,25
Efmody® contiene el mismo principio activo que Hidrocortone
®, autorizado en la Unión Europea desde 1989. Sin
embargo, tiene distinto uso y además tiene distinta forma farmacéutica:
unas cápsulas que permiten la liberación del principio
activo de manera prolongada, de una manera similar a la
secreción fisiología del cortisol en 24 horas de una persona sana.
Se autoriza como una solicitud de autorización híbrida. Está
indicado para el tratamiento de la hiperplasia adrenal congénita
(HAC) en adultos y adolescentes de 12 años y mayores. Se estudió
la eficacia y seguridad a través de un ensayo clínico aleatorizado,
abierto, multicéntrico y controlado, con n = 122 pacientes
con hiperplasia adrenal congénita por déficit de 21-hidroxilasa
con diagnóstico en la infancia que tuviera documentado en
algún momento de sus vidas un aumento de 17-hidroxiprogesterona
(17-OHP) y/o de androstenediona y que estuvieran en
tratamiento estable desde hace 6 meses con corticoterapia. Se
comparó Efmody® frente al tratamiento estándar en 2 grupos
paralelos. La principal medida de efectividad fue una puntuación
basada en niveles de 17-OHP. Una caída en esta puntuación
a lo largo del estudio mostró un mejor control. Durante las
24 semanas del estudio, este puntaje cayó en 0,403 en pacientes
tratados con Efmody®, en comparación con 0,172 en los de
tratamiento estándar. Aunque esta diferencia no fue suficiente
para demostrar claramente que Efmody® funcionó mejor que
el tratamiento estándar, las mediciones también sugirieron un
mejor control de los niveles de la mañana 17-OHP. Los efectos
adversos más frecuentes fueron insuficiencia adrenal, fatiga,
cefalea, aumento de peso, mareo y aumento de apetito. Fue
designado medicamento huérfano por la Agencia Europea del
Medicamento el 27 de Julio de 2005.
9. IDECABTAGENE VICLEUCEL (Abecma®)26-28
Idecabtagene vicleucel es una terapia de células T con receptores
quiméricos de antígenos (CAR-T) dirigidos contra el
antígeno de maduración de células B (BCMA). La unión antígeno
específica da lugar a proliferación de células CAR-T positivas,
a secreción de citoquinas y a la acción citolítica sobre las
células que expresan BCMA. Está indicado para el tratamiento
de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario
que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluidos
un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma
y un anticuerpo anti CD38 y que han presentado progresión
de la enfermedad al último tratamiento.Los datos de eficacia y
seguridad proceden de un ensayo clínico de fase II, abierto, multicéntrico,
único brazo, con 140 pacientes adultos con mieloma
múltiple en recaída y refractario que han recibido al menos tres
tratamientos previos, incluidos un agente inmunomodulador, un
inhibidor del proteasoma y un anticuerpo anti CD38. Recibieron
el tratamiento 128 pacientes y se les siguió durante una media de
13,3 meses, 94 de 128 pacientes (73%) tenían una respuesta, y 42
de 128 (33%) tuvieron una respuesta completa o mejor. En 33
pacientes, se confirmó una enfermedad mínima residual negativa
(<10-5 células nucleadas), lo que representa el 26% de los
128 pacientes que fueron tratados y el 79% de los 42 pacientes
que tenían una respuesta completa o mejor. Los efectos adversos
más frecuentes fueron neutropenia y síndrome de liberación de
citoquinas (SLC). Fue designado medicamento huérfano el 20
de abril de 2017.
10. IMATINIB (Imatinib Koanaa®)1,29,30
Imatinib está aprobado desde 7 de noviembre de 2001 en
la Unión Europea como comprimidos recubiertos con película
(Glivec). Imatinib Koanaa es una solución oral a 80 mg/ml de
Imatinib.
Imatinib es una molécula pequeña inhibidora de la proteína
tirosina quinasa que inhibe de forma potente la actividad de
la tirosina quinasa Bcr-Abl (TK), así como varios receptores
TKs: Kit, el receptor para el factor de célula madre (SCF) codificado
por el proto-oncogen c-Kit, los receptores del dominio
discoidin (DDR1 y DDR2), el receptor del factor estimulante
de colonias (CSF-1R) y los receptores alfa y beta del factor de
crecimiento derivado de plaquetas (PDGFR-alfa y PDGFRbeta).
Imatinib también puede inhibir los eventos celulares
mediados por la activación de estos receptores quinasas. Los
datos de calidad de Imatinib Koanaa se consideran satisfactorios
y se ha demostrado su bioequivalencia con el producto de
referencia Glivec. Se autoriza como solicitud híbrida. Las indicaciones
de Imatinib Koanna son las mismas que para Glivec
tratamiento de la leucemia y tumores del estroma gastrointestinal
(GIST).