Evaluación positiva de medicamentos: julio y septiembre de 2020
Sanid. mil. 2020; 76 (4) 241
beneficio riesgo) La tasa de respuesta global fue del 32% (IC del
97,5%: 22%, 44%). Con una media de duración de la respuesta
de 11 meses (IC 95%: 4,2 a no alcanzado).
Los efectos adversos más frecuentes (en ≥30% de los pacien-tes)
fueron queratopatía y trombocitopenia.
El CHMP ha recomendado de manera condicional la auto-rización
de comercialización, al satisfacer una necesidad médica
no cubierta, en la medida en que, el beneficio para la salud públi-ca
de su inmediata disponibilidad es superior al riesgo inherente
de que todavía se requieran datos adicionales. El titular de la
autorización de comercialización proporcionará más datos clí-nicos
posteriormente.
Blenrep® fue designado medicamento huérfano el 16 de oc-tubre
de 2017. La EMA revisará la información disponible hasta
la fecha para determinar si se puede mantener la designación de
huérfano.
Deberá ser prescrito por un médico especialista con expe-riencia
en el tratamiento del mieloma múltiple. La presentación
disponible será como polvo para concentrado para solución
para perfusión (100 mg).
CRIZANLIZUMAB (Adakveo®)1,12-14
Crizanlizumab es un anticuerpo monoclonal IgG2 ka-ppa
humanizado que se une a la P-selectina y bloquea las
interacciones con sus ligandos. La unión de P-selectina en la
superficie del endotelio activado y las plaquetas bloquea las
interacciones entre las células endoteliales, las plaquetas, los
glóbulos rojos y los leucocitos, esto evita el depósito de células
falciformes e inflamatorias en los vasos sanguíneos permitien-do
un mejor flujo sanguíneo y mejorando los síntomas de la
enfermedad.
La indicación aprobada es la prevención de crisis vasooclusi-vas
(CVO) recurrentes en pacientes de 16 años de edad y mayores
con enfermedad de las células falciformes.
La eficacia y seguridad se evaluó en un estudio un estudio
doble ciego, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo
de 52 semanas (SUSTAIN) n = 198 con anemia de células falci-formes,
cualquier genotipo Los pacientes fueron aleatorizados 1:
1: 1 a Adakveo® 5 mg/kg (n = 67), Adakveo® 2,5 mg/kg (n = 66)
o placebo (n = 65). La variable principal fue la tasa anual de
CVO que conducen a una visita médica. Los pacientes con
anemia de células falciformes que recibieron Adakveo® 5 mg/
kg tuvieron una tasa media anual de CVO más baja en compa-ración
con los pacientes que recibieron placebo (1,63 frente a
2,98) HR = –1,01 (IC 95%: –2,00 a 0,00) (p = 0,010). Además,
el treinta y seis por ciento (36%) de los pacientes tratados con
Adakveo® 5 mg/kg no experimentaron un CVO en comparación
con el 17% de los pacientes tratados con placebo. La mediana de
tiempo hasta el primer CVO desde la aleatorización fue de 4,1
meses en el grupo de Adakveo® 5 mg/kg en comparación con 1,4
meses en el grupo de placebo.
Los efectos adversos más frecuentes fueron dolor orofarín-geo,
náuseas, dolor abdominal, diarrea, vómitos, prurito, artral-gias,
dolor de espalda, mialgias, dolor torácico, pirexia y reac-ciones
en el lugar de perfusión o relacionadas con la perfusión.
El tratamiento con debe ser prescrito por un médico especia-lista
con experiencia en el manejo de enfermedades de las células
falciformes. La presentación disponible es como concentrado
para solución para perfusión (10 mg/ml).
Adakveo® fue designado medicamento huérfano el 9 de
agosto de 2012. La EMA revisará la información disponible has-ta
la fecha para determinar si se puede mantener la designación
de huérfano.
DAPIVIRINA (Dapivirine®)1-15-17
Dapivirina un inhibidor no nucleósido de la transcriptasa in-versa
(ITINN) del VIH-1 que bloquea su actividad impidiendo
la replicación viral.
Está indicado para reducir el riesgo de transmisión del VIH-
1 por vía vaginal a través del coito en mujeres de 18 años de edad
y mayores no infectadas por el VIH en combinación con prácti-cas
sexuales más seguras cuando los métodos de prevención oral
no se pueden usar o no están disponibles.
La eficacia ha sido evaluada en ensayo de fase 3, aleatoriza-do,
doble ciego y controlado con placebo de un anillo vaginal
mensual que contiene dapivirina en el que participaron mujeres
de entre 18 y 45 años en Malawi, Sudáfrica, Uganda y Zimba-bwe.
Entre las 2.629 mujeres que se incluyeron, se produjeron
168 infecciones por VIH-1: 71 en el grupo de dapivirina y 97
en el grupo de placebo (incidencia, 3,3 y 4,5 por 100 personas-año,
respectivamente). La incidencia de infección por VIH-1 en
el grupo de dapivirina fue menor en un 27% (IC del 95%, 1 a
46; p = 0,046) que en el grupo de placebo. En un análisis que
excluyó datos de dos sitios que tenían tasas reducidas de reten-ción
y adherencia, la incidencia de infección por VIH-1 en el
grupo de dapivirina fue más baja en un 37% (IC del 95%, 12 a
56; p = 0,007) que en el grupo placebo. En un análisis post hoc,
se observaron tasas más altas de protección contra el VIH-1 en-tre
las mujeres mayores de 21 años (56%; IC del 95%, 31 a 71;
p < 0,001) pero no entre las de 21 años o menos (-27%; IC del
95%, –133 a 31; p = 0,45), una diferencia que se correlacionó
con una reducción de la adherencia. Las tasas de efectos ad-versos
y resistencia a los antirretrovirales entre las mujeres que
adquirieron la infección por VIH-1 fueron similares en los dos
grupos.
En otro ensayo fase 3 aleatorizado, doble ciego, en propor-ción
de 2:1 para recibir anillo vaginal de dapivirina o placebo se
evaluó eficacia y seguridad. Los participantes se administraron
los anillos cada 4 semanas durante 24 meses. De 1.888 personas
del grupo de dapivirina, 77 se sometieron a seroconversión de
VIH-1, en comparación con 56 de 917 personas del grupo de
placebo. La incidencia de infección por VIH-1 fue un 31% me-nor
en el grupo de dapivirina que en el grupo de placebo (índice
de riesgo 0,69; IC del 95%, 0,49 a 0,99; p = 0,04). No hubo dife-rencias
significativas en la eficacia del anillo de dapivirina entre
las mujeres mayores de 21 años (índice de riesgo de infección,
0,63; IC del 95%, 0,41 a 0,97) y las de 21 años o menos (índice de
riesgo, 0,85; 95%). % IC, 0,45 a 1,60; p = 0,43 para la interacción
tratamiento por edad). Entre los participantes con infección por
VIH-1, Se detectaron mutaciones de resistencia a ITINN en 14
de 77 participantes en el grupo de dapivirina (18,2%) y en 9 de
56 (16,1%) en el grupo de placebo. Los eventos adversos graves
ocurrieron con más frecuencia en el grupo de dapivirina (en 38
participantes 2,9%) que en el grupo de placebo (en 60,9%). Sin
embargo, no se identificó un patrón claro.